La convocatoria CaixaResearch de Investigación en Salud 2025, promovido por la Fundación “La Caixa” en colaboración con la Fundação para a Ciência e a Tecnologia (FCT), ha seleccionado 34 nuevos proyectos biomédicos y de salud presentados por centros de investigación y universidades de España y Portugal. De esta forma, ambas instituciones reafirman una vez más su apoyo a la investigación de excelencia financiando ideas innovadoras con gran potencial para impactar de forma positiva en la salud de los ciudadanos.

Entre los proyectos seleccionados destaca el presentado por el Dr. Alejandro Vaquero y el Dr. Eduardo Domínguez, investigadores del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras y de la Fundación Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela, respectivamente. El equipo de investigadores tomará como punto de partida los últimos descubrimientos del Dr. Vaquero sobre el papel de la proteína PAX5 en el desarrollo de la leucemia linfoblástica aguda.

El proyecto también cuenta con la participación destacada de la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia como Organización de la Sociedad Civil, que proporcionará el enlace con grupos de pacientes y con la ciudadanía en general, y de los grupos de investigación del Dr. Pablo Menéndez y el del Dr. Josep María Ribera, también del Instituto Josep Carreras, líderes en la investigación traslacional y clínica de este tipo de leucemia.

Restablecer PAX5 como herramienta terapéutica

La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) es el cáncer más frecuente en la población infantil y una grave amenaza para los adultos. Aunque los tratamientos han mejorado, todavía existen muchas recaídas, especialmente en pacientes que tienen formas agresivas de la enfermedad. PAX5 es un factor crucial en el desarrollo de los linfocitos B y suele ser menos abundante en los pacientes con LLA-B. En modelos de laboratorio se ha demostrado que es posible revertir la leucemia potenciando la función de PAX5, pero hasta ahora no se ha desarrollado ningún tratamiento eficaz dirigido a esta diana.

Este proyecto investiga una nueva estrategia terapéutica, basada en un mecanismo identificado previamente por el equipo del proyecto, que regula la estabilidad y la actividad de la proteína PAX5. En lugar de actuar directamente sobre PAX5, esta estrategia pretende activar un factor regulador que mejora la estabilidad y la función de PAX5. El equipo del proyecto ha demostrado que este factor coopera con PAX5, tanto en células normales como leucémicas, y que un nivel elevado de regulador está correlacionado con mejor resultado para los pacientes.

Para aprovechar el potencial terapéutico de esta estrategia, los investigadores del proyecto validarán la relevancia de este mecanismo en pacientes con LLA-B y llevarán a cabo un amplio abanico de estudios en modelos preclínicos para identificar vías que permitan activarlo de forma segura y eficaz. El objetivo final es restaurar la función protectora de PAX5 y prevenir –o incluso revertir– la progresión de la enfermedad.