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Population studies and clinical trials
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Introducción
El mieloma múltiple es un cáncer de células plasmáticas, un tipo de glóbulos blancos que se acumulan en la médula ósea y que interfieren con los precursores sanguíneos normales y la remodelación ósea, causando anemia, lesiones óseas, insuficiencia renal e infecciones recurrentes. Cada año, se diagnostica a entre cuatro y cinco personas por cada 100.000. A pesar de que los tratamientos y el pronóstico han mejorado enormemente en los últimos años, el mieloma múltiple aún no es curable. Se trata de una enfermedad recurrente que puede dejar importante secuelas tras cada recidiva.
Nuestra investigación
Nuestro equipo de investigación clínica participa en los principales ensayos colaborativos internacionales de fase I a fase III que definen los tratamientos de referencia actuales, prestando especial atención a las combinaciones óptimas de agentes con sinergias clínicamente relevantes. Los ensayos activos ya se están centrando en la eficacia de combinaciones de nueva generación, incluyendo conjugados anticuerpo-fármaco, captadores de linfocitos T y linfocitos CAR-T. Estamos interesados en la identificación de sujetos con escasas probabilidades de respuesta a estrategias optimizadas de primera línea y que, por tanto, son los candidatos perfectos para dichos ensayos con novedosas estrategias inmunoterápicas.
Nuestros objetivos
Creemos que las combinaciones de fármacos que están siendo evaluadas actualmente pueden curar a una parte de los pacientes con mieloma múltiple. Además, creemos que debería ser posible predecir en qué pacientes no funcionarán dichas combinaciones para poder intervenir de forma temprana con agentes alternativos basados principalmente en estrategias inmunoterápicas y así poder prevenir las consecuencias clínicas de la recidiva avanzada y mantener a los pacientes sin síntomas. En este sentido, nuestros principales objetivos son: 1. Definir tratamientos de referencia que proporcionen una respuesta duradera en la mayoría de los individuos. 2. Identificar a aquellos pacientes con probabilidades de curación y de permanecer sanos sin necesidad de recibir tratamiento. 3. Identificar a aquellos pacientes con pocas probabilidades de que la enfermedad desaparezca durante mucho tiempo si reciben los tratamientos actuales y buscar opciones alternativas de tratamiento que se puedan administrar antes de que la recidiva de la enfermedad cause daño orgánico.
Nuestros retos
El mieloma múltiple avanzado tiene consecuencias devastadoras que reducen enormemente la calidad de vida y la autonomía de los pacientes y que representan una enorme carga para sus cuidadores y familiares. Por lo tanto, el diagnóstico del mieloma múltiple tiene un drástico impacto sobre los individuos y sobre la sociedad. Con nuestra investigación, esperamos responder a las siguientes preguntas: 1. ¿Qué pacientes tienen escasas probabilidades de beneficiarse de forma prolongada de los tratamientos actuales? 2. ¿Se beneficiarían de un tratamiento precoz con agentes alternativos? 3. ¿Podemos identificar a aquellos pacientes que podrían curarse o que tienen escasas posibilidades de recidiva y así ahorrarles la necesidad de permanecer en terapia continua?