OneChain Immunotherapeutics (OCI), companyia biotecnològica especialitzada en el desenvolupament de teràpies CAR-T per malalties oncològiques i spin-off de l'Institut Josep Carreras i ICREA, ha anunciat el tractament del primer pacient a l'assaig clínic CARxALL, un estudi que avalua el seu producte més avançat, l’OC-1, en pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T corticals (coT-ALL). L'assaig, obert a pacients pediàtrics i adults de tot el món, s'està duent a terme a Barcelona, a l'Hospital Clínic i l'Hospital Sant Joan de Déu, sota la direcció de la Dra. Núria Martínez i la Dra. Susana Rives, investigadores principals de l'estudi.

L'estudi CARxALL és un assaig d'escalada de dosi i el seu objectiu és avaluar per primera vegada en humans la seguretat i tolerabilitat d'una teràpia CAR-T (OC-1) en pacients amb coT-ALL, un subtipus de leucèmia que representa el 20-30% de les leucèmies de cèl·lules T i que es caracteritza per un mal pronòstic en aquells pacients que no responen a les teràpies existents. El primer pacient tractat a l'Hospital Clínic, un home jove que prèviament s'havia sotmès a diverses línies de tractament sense èxit, ha rebut la dosi completa sense majors problemes.

“Aquest tractament ofereix esperança a pacients que han esgotat totes les opcions disponibles”, explica Núria Martínez, Investigadora Principal de l'Hospital Clínic. “És essencial que fem tot el possible per garantir que el major nombre de pacients pugui accedir a aquestes teràpies innovadores. Estem molt agraïts a OneChain per tot el seu suport en l'assaig clínic i esperem establir una relació a llarg termini amb ells. La seva cartera de productes té molt a oferir a pacients i familiars”.

Les teràpies CAR-T són un tipus d'immunoteràpia que implica la modificació genètica d'unes cèl·lules immunitàries anomenades cèl·lules T al laboratori, per millorar i dirigir la seva capacitat de reconèixer i atacar les cèl·lules canceroses. Aquesta estratègia ja ha donat resultats prometedors en altres formes de leucèmia i limfoma. Tanmateix, l'aplicació d'aquestes teràpies a leucèmies de cèl·lules T com la coT-ALL planteja reptes importants perquè les cèl·lules T tumorals i les sanes posseeixen gairebé les mateixes molècules a la seva superfície. En conseqüència, altres teràpies CAR-T dirigides a la coT-ALL destrueixen tots dos tipus de cèl·lules, i això pot provocar una immunosupressió greu en els pacients.

L’OC-1, el producte que s'està avaluant a l'assaig, pretén superar aquests obstacles dirigint-se a CD1a, una proteïna específica que es troba gairebé exclusivament a les cèl·lules tumorals dels pacients amb coT-ALL, reduint potencialment els riscos d'immunosupressió greu associats a altres tractaments CAR-T. “El nostre laboratori va ser el primer a desenvolupar i validar un CAR-T específic per aquesta diana terapèutica”, afirma el Dr. Pablo Menéndez, fundador d’OCI i responsable del grup de Biologia de cèl·lules mare, leucèmia de desenvolupament i immunoteràpia de l'Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, “veure ara com el treball acadèmic arriba als pacients és un somni fet realitat per tots nosaltres”.

“Aquest és una fita important i un moment de gran orgull per OneChain i tots els nostres socis", comenta el Dr. Stefanos Theoharis, CEO de la companyia. “El seu incessant suport i compromís amb la nostra empresa i els pacients ha donat per fi els seus fruits. El meu més sincer agraïment a totes aquelles persones i organitzacions que ens han ajudat a aconseguir aquesta fita, incloent-hi l'esforç conjunt de l'Institut Josep Carreras, l'equip de OneChain, el personal de l'Hospital Clínic i de l'Hospital Sant Joan de Déu, la Fundació Josep Carreras, Invivo Partners, el nostre principal inversor, la Fundació Unoentrecienmil, el Banc de Sang i Teixits (BST) i el programa CDTI Innvierte, del Ministeri d'Indústria i Turisme”, conclou.