15 de noviembre de 2022

Unoentrecienmil otorga su 9ª Beca Anual para el desarrollo de una inmunoterapia contra una de las leucemias pediátricas de peor pronóstico

La Fundación Unoentrecienmil, que impulsa proyectos de investigación para la curación plena de la leucemia infantil, otorga hoy su 9ª Beca Anual de Investigación a la Doctora Clara Bueno del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras. Durante dos años, la doctora llevará a cabo su trabajo para desarrollar nuevas estrategias terapéuticas, algunas basadas en inmunoterapia, contra el antígeno NG2, relacionado con las recaídas de la Leucemia Linfoblástica Aguda de células B con alteraciones en el gen MLL, y mejorar así el índice de supervivencia de estos pacientes, ahora en un 35%.

- La Doctora Clara Bueno ha sido la ganadora de la 9ª edición de esta Beca Anual y desarrollará su trabajo en el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras durante dos años, junto a la coinvestigadora, la Doctora Belén López Millán.

- Gracias al programa de becas de la fundación, el equipo de investigación de la doctora, que lleva 15 años trabajando en esta línea, podrá seguir investigando para mejorar el tratamiento de este tipo de leucemia, que en la actualidad tiene una mala supervivencia, del 35%, comparado con la de la leucemia más frecuente, que es del 80%.

- El objetivo es entender la resistencia a los glucocorticoides y generar un CAR-T biespecífico, que es la terapia más sofisticada y el mejor aliado contra la leucemia y que está además revolucionando la forma en que la medicina combate la enfermedad.

El proyecto ganador “Novedosas e innovadoras estrategias terapéuticas para pacientes con leucemia linfoblástica aguda B infantil con reordenamiento MLL” ha sido el seleccionado siguiendo los criterios de idoneidad de la Agencia Estatal de Investigación, del Ministerio de Ciencia e Innovación de España

Existen muchos tipos de leucemias, pero todas tienen en común la transformación maligna de algunas de las células encargadas de la formación de la sangre. Como en la mayoría de los cánceres, las células transformadas olvidan su programa fisiológico y entran en una espiral de multiplicación descontrolada causando graves perjuicios.

 La Leucemia Linfoblástica Aguda de células B es el más común de los cánceres pediátricos. Afecta a los linfocitos-B, las células inmunes encargadas de la producción de anticuerpos y que, en condiciones normales, nos protegen de las infecciones. Los pacientes de LLA-B sufren infecciones recurrentes, fiebre, moratones y anemia severa.

 

Afortunadamente, más del 80% de los pacientes superan la enfermedad gracias a la terapia que combina glucocorticoides con otros agentes quimioterápicos. Y, más recientemente, en aquellos casos de mal pronóstico que recaen después de tratamientos convencionales, lo superan con inmunoterapia dirigida contra el marcador CD19, específico de células-B. Sin embargo, existen subtipos con mal pronóstico, como es el caso de las leucemias con alteraciones en el gen MLL que, tras un tratamiento aparentemente exitoso, con mucha frecuencia tienen recaídas.

Primer paso: entender el motivo de las recaídas

El grupo de investigación de la Dra. Bueno determinó en trabajos previos que el gen NG2 está estrechamente relacionado con estas recaídas, ya que promueve la resistencia de las células leucémicas a los glucocorticoides. Este descubrimiento está protegido por una patente europea, en aras de su implementación terapéutica en el futuro.

Segundo paso: desarrollo de una inmunoterapia, un CAR-T bioespecífico, gracias a la Beca Unoentrecienmil 

La hipótesis de trabajo de la Dra. Bueno es que una inmunoterapia dirigida contra NG2 y el marcador CD22 (las recaídas suelen presentar células leucémicas sin el marcador estándar CD19) debería poder encontrar y eliminar las células leucémicas MLLr LLA-B de forma selectiva y promover la mejora de los pacientes. El objetivo es el desarrollo de un CAR-T bioespecífico contra NG2 y CD22 capaz de actuar en casos de recaídas.

Un CAR-T es una terapia que consiste en modificar genéticamente los propios linfocitos sanos del paciente en el laboratorio para que ellos mismos tengan la capacidad de destruir las células que identifican como enfermas, las que presentan los marcadores NG2 y CD22. Las terapias CAR-T son el último y más sofisticado aliado contra el cáncer, especialmente contra la leucemia, y están revolucionando la forma en que la medicina combate la enfermedad. 

Elena Huarte-Mendicoa, directora de la Fundación Unoentrecienmil hace balance de los diez años y 15 proyectos de investigación puestos en marcha y reconoce que “es un orgullo ver resultados ya tan prometedores. Ser parte de este movimiento de lucha contra la leucemia no solo es nuestro objetivo, sino que ya lo sentimos como una responsabilidad. Estamos seguros de que, en pocos años, gracias a esta investigación y a la apuesta por la inmunoterapia, la tasa de supervivencia de estos bebés va a ser muchísimo mayor. Se van a salvar muchas vidas”.

El Doctor Evarist Feliu, vicepresidente de la Fundación Josep Carreras y presidente de la Comisión Delegada del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, ha estado presente en la entrega de la beca y agradece la colaboración con la Fundación Unoentrecienmil para avanzar en la investigación y la cura de la leucemia infantil.