31 de agosto de 2022

Contrastar la efectividad de los fármacos con datos epidemiológicos del mundo real ayuda a determinar su beneficio para el paciente

Investigadores del grupo de epidemiología analítica y descriptiva del cáncer del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras han participado en un estudio que ha comparado los datos de efectividad de los inhibidores de la tirosina quinasa (TKIs) declaradas en ensayos clínicos, con su acción sobre población real a partir de datos epidemiológicos. La investigación comprueba que los resultados de los ensayos, a pesar de realizarse en condiciones ideales, altamente controladas, se trasladan correctamente sobre población general, con toda su complejidad, demostrando en el mundo real la efectividad de los TKIs.

La Leucemia Mieloide Crónica (CML por sus siglas en inglés) es un tipo de cáncer de la sangre caracterizado por el crecimiento anómalo de las células de la línea mieloide de la médula ósea encargadas de producir los glóbulos rojos, las plaquetas y las líneas no linfoides de glóbulos blancos. Este crecimiento anómalo impide la formación de cantidades suficientes de estas células esenciales. Su incidencia varía entre uno y cuatro casos cada 100.000 habitantes, en función de su edad.

Hasta la introducción de los inhibidores de la tirosina quinasa (TKIs) en 2001, la CML estaba asociada a una mala prognosis y una corta esperanza de vida, pero su adopción a gran escala dio un vuelco a las estadísticas y actualmente, con la tercera generación de TKIs al alcance de los pacientes, la CML empieza a considerarse una enfermedad crónica.

Como en todos los fármacos, su efectividad contra la CML se basa en los resultados de un conjunto ensayos clínicos, realizados sobre población especialmente seleccionada con criterios de inclusión muy estrictos, como la ausencia de otras patologías que puedan interferir en el estudio. Existe, por lo tanto, la duda razonable de la efectividad de los fármacos sobre el grueso de los pacientes, una población mucho más compleja.

El grupo del Dr. Rafael Marcos-Gragera, también miembro del Instituto Catalán de Oncología (ICO), el Instituto de Investigación Biomédica de Girona Dr. Trueta (IDIBGI) y parte de EUROCARE-6, estudio colaborativo en supervivencia del cáncer a nivel europeo, ha comparado los datos de los ensayos clínicos correspondientes a la acción de los TKIs sobre CML elaborados por las compañías farmacéuticas, con los registros epidemiológicos de supervivencia en la CML existentes, desde 2001 hasta 2014. Este período temporal cubre la introducción de las diversas generaciones de TKIs en los sistemas de salud de los países miembros de la UE.

El análisis de los datos, publicado recientemente en la revista especializada Frontiers in Oncology, revela que la introducción de los TKIs supuso un gran beneficio sobre los pacientes de CML, con incrementos sostenidos de la supervivencia en todos los estados miembros, ratificando los resultados obtenidos en los ensayos clínicos. Sin embargo, el estudio evidencia que estos beneficios no alcanzaron todos los países por igual, y que en Europa del Este la mejora era menor.

Estas diferencias entre países quedarían explicadas por cierto retraso en la incorporación de los TKIs como primera línea de tratamiento contra la CML en los sistemas públicos de salud del Este de Europa, que se traduciría en unos datos de supervivencia significativamente menores.

El estudio demuestra que el análisis de datos epidemiológicos, pese a su complejidad, permite contrastar los resultados obtenidos en ensayos clínicos controlados, ofreciendo una visión más realista de la efectividad de los fármacos en el mundo real. Además, en el caso de los TKIs, ha permitido reforzar la recomendación de la adopción de estas nuevas generaciones de fármacos contra la CML en países en los que todavía no se había apostado por ellos de forma decidida.

 

Artículo de referencia:

Vener C, Rossi S, Minicozzi P, Marcos-Gragera R, Poirel HA, Maynadié M, Troussard X, Pravettoni G, De Angelis R, Sant M; EUROCARE-6 Working Group. Clear Improvement in Real-World Chronic Myeloid Leukemia Survival: A Comparison With Randomized Controlled Trials. Front Oncol. 2022 Jul 14;12:892684. doi: 10.3389/fonc.2022.892684.