31 d'agost de 2022

Contrastar l’efectivitat dels fàrmacs amb dades epidemiològiques del món real ajuda a determinar el seu benefici per al pacient

Investigadors del grup d’epidemiologia analítica i descriptiva del càncer de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras han participat en un estudi que ha comparat les dades d’efectivitat dels inhibidors de la tirosina quinasa (TKIs) declarades en assajos clínics, amb la seva acció sobre població real a partir de dades epidemiològiques. La recerca comprova que els resultats dels assajos, tot i fer-se en condicions ideals, altament controlades, es traslladen correctament sobre població general, amb tota la seva complexitat, demostrant en el mon real l’efectivitat dels TKIs.

La Leucèmia Mieloide Crònica (CML per les sigles en anglès) és un tipus de càncer de la sang caracteritzada pel creixement anòmal de les cèl·lules de la línia mieloide del moll de l’os, encarregades de donar lloc als glòbuls rojos, plaquetes i les línies no limfoides de glòbuls blancs. Aquest creixement anòmal impedeix la formació de quantitats suficients d’aquestes cèl·lules essencials. La seva incidència varia entre un i quatre casos cada 100.000 habitants, en funció de l’edat.

Fins a la introducció dels inhibidors de la tirosina quinasa (TKIs) el 2001, la CML estava associada a una mala prognosi i una curta esperança de vida però la seva adopció a gran escala va capgirar les estadístiques i actualment, amb la tercera generació de TKIs a l’abast dels pacients, la CML es comença a considerar una malaltia crònica.

Com en tots els fàrmacs, la seva efectivitat contra la CML es basa en els resultats d’un conjunt assajos clínics, fets sobre població especialment seleccionada amb criteris d’inclusió molt estrictes, com ara l’absència d’altres patologies que puguin interferir en l’estudi. Existeix, per tant, el dubte raonable de l’efectivitat dels fàrmacs sobre el gruix dels pacients, una població molt més complexa.

El grup del Dr. Rafael Marcos-Gragera, també membre de l’Institut Català d’Oncologia (ICO), l’Institut d’Investigació Biomèdica de Girona Dr. Trueta (IDIBGI) i part d’EUROCARE-6, estudi col·laboratiu en supervivència del càncer a nivell europeu, ha comparat les dades dels assajos clínics corresponents a l’acció dels TKIs sobre CML elaborats per les companyies farmacèutiques, amb els registres epidemiològics de supervivència a la CML, existents des de 2001 fins a 2014. Aquest període temporal cobreix la introducció de les diverses generacions de TKIs en els sistemes de salut dels països membres de la UE.

L’anàlisi de les dades, publicat recentment a la revista especialitzada Frontiers in Oncology, revela que la introducció dels TKIs va comportar un gran benefici sobre els pacients de CML, amb increments sostinguts de la supervivència a tots els estats membres, ratificant els resultats obtinguts en els assajos clínics. Tanmateix, l’estudi evidencia que aquests beneficis no assoliren tots els països per igual, i que a l’Europa de l’est la millora era menor.

Aquestes diferències entre països quedaria explicada per un cert retard en la incorporació dels TKIs com a primera línia de tractament contra la CML en els sistemes públics de salut de l’Est d’Europa, que es traduiria en unes dades de supervivència significativament menors.

L’estudi demostra que l’anàlisi de dades epidemiològiques, tot i la seva complexitat, permet contrastar els resultats obtinguts en assajos clínics controlats, oferint una visió més realista de l’efectivitat dels fàrmacs en el món real. A més, en el cas dels TKIs, ha permès reforçar la recomanació de l’adopció d’aquestes noves generacions de fàrmacs contra la CML en països on encara no s’hi havia apostat de forma decidida.

 

Article de referència:

Vener C, Rossi S, Minicozzi P, Marcos-Gragera R, Poirel HA, Maynadié M, Troussard X, Pravettoni G, De Angelis R, Sant M; EUROCARE-6 Working Group. Clear Improvement in Real-World Chronic Myeloid Leukemia Survival: A Comparison With Randomized Controlled Trials. Front Oncol. 2022 Jul 14;12:892684. doi: 10.3389/fonc.2022.892684.