21 de juliol de 2021

CADs: una nova família de fàrmacs per lluitar contra la leucèmia mieloide aguda

La Dra. Ruth Risueño, líder del grup de Cèl·lules Mare leucèmiques de l'Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, prova l'efectivitat d'un nou grup de compostos contra la leucèmia mieloide aguda gràcies a el suport de l'AGAUR i els fons FEDER.

L'AGAUR, agència de gestió d'ajuts universitaris i de recerca de Catalunya, ha concedit una subvenció per al desenvolupament de nous fàrmacs contra la leucèmia mieloide aguda (LMA) en el marc del seu programa operatiu FEDER Catalunya 2014-20. Aquest programa incentiva el foment de la recerca, el desenvolupament tecnològic i la innovació en centres de recerca i la creació de sinergies amb el sector productiu.

La LMA és un tipus de càncer hematològic de mal pronòstic, associat a freqüents recaigudes i elevada mortalitat, que no ha patit grans canvis en els darrers temps i necessita de nous enfocaments terapèutics per millorar la qualitat de vida dels pacients.

En les seves investigacions, el grup de la Dra. Risueño va demostrar que un nou conjunt de compostos, pertanyents a la família dels fàrmacs catiònics i anfifílics (CAD per les sigles en anglès), eren capaços de reduir la proliferació de les cèl·lules malignes, induir la seva diferenciació i activar el seu programa de mort cel·lular, la qual cosa els converteix en prometedors candidats a nous fàrmacs anti LMA.

Resultats posteriors en cèl·lules primàries derivades de pacients, van demostrar que el tractament amb aquests nous CADs actuava de forma sinèrgica juntament amb la quimioteràpia que s’usa habitualment contra la LMA, reduint la capacitat clonogència dels tumors, és a dir, la capacitat de generar noves estirps, i augmentant el seu efecte citotòxic sobre els mateixos sense afectar significativament les cèl·lules sanes.

A més dels efectes observats, el grup de la Dra. Risueño va aconseguir determinar que els CADs actuaven dins les cèl·lules mitjançant la desregulació el compartiment endolisosomal, el conjunt de vesícules encarregades de l'acumulació i degradació de substàncies procedents del medi i de les restes cel·lulars de rebuig, un sistema de vital importància per a la vida de qualsevol cèl·lula. Fins a la data, cap fàrmac aprofita aquest mecanisme d'acció contra la LMA, la qual cosa suposaria obrir un nou horitzó terapèutic.

El projecte, aprovat per l'AGAUR dins el programa AGAUR-Producte, està destinat a optimitzar farmacològicament aquestes molècules, protegides sota patent per l’Institut Josep Carreras, per al seu futur desenvolupament clínic i aplicació en assajos amb pacients de LMA.